Zgodnie z rozporządzeniem Ministerstwa Zdrowia, od dzisiaj wchodzi w życie nowa lista refundowanych leków, wśród których znajdują się też preparaty na mukowiscydozę. Modulatory CFTR, które spowalniają postęp choroby, będą dostępne w ramach programów terapeutycznych dla pacjentów z mukowiscydozą, którzy mają co najmniej 2 lata i jedną mutację F508del w genie CFTR.
Dzięki tej refundacji, 300 pacjentów z mukowiscydozą w Polsce zyskuje dostęp do terapii z użyciem modulatorów CFTR.
Po długim procesie związanym z refundacją, polskie Ministerstwo Zdrowia podjęło decyzję o rozszerzeniu refundacji leku na mukowiscydozę: iwakaftor/tezakaftor/eleksakaftor w schemacie skojarzonym z iwakaftorem. To istotna zmiana dla pacjentów z mukowiscydozą, którzy do tej pory nie mieli możliwości skorzystania z rewolucyjnego leczenia w ramach programu lekowego, zgodnie z międzynarodowymi wytycznymi, które przewidują rozpoczęcie terapii od drugiego roku życia, dla tych z przynajmniej jedną mutacją F508del w genie CFTR.
Poprzednia refundacja miała miejsce 1 marca 2022 roku i obejmowała pacjentów powyżej 12 roku życia. Wkrótce po tym zarejestrowano terapię dla młodszych pacjentów. Zarówno pacjenci, jak i specjaliści medyczni podkreślają, że jest to rewolucja w leczeniu mukowiscydozy. Leczenie modulatorami CFTR zatrzymuje progresję choroby, dlatego im wcześniej zostanie rozpoczęte, tym mniejsze zniszczenia w organizmu, na co od lat zwracają uwagę lekarze.
Na temat publikacji listy refundacyjnej wypowiedział się również przedstawiciel producenta leku:
„Decyzja refundacyjna stanowi kolejny istotny krok milowy dla osób chorych na mukowiscydozę w Polsce. Cieszymy się, że wszystkie kwalifikujące się osoby zyskały dostęp do terapii ukierunkowanej na leczenie przyczyn ich schorzenia” – stwierdził Marek Macyszyn, Dyrektor Generalny Vertex Pharmaceuticals. „Chcę podziękować polskim władzom odpowiedzialnym za ochronę zdrowia za ich zaangażowanie oraz za dostrzeganie wartości modulatorów CFTR dla wszystkich pacjentów, którzy kwalifikują się do leczenia nimi. Doceni
Źródło
