W poniedziałek we Wrocławiu sfinalizowano porozumienie dotyczące utworzenia Akademickiej Sieci Laboratoriów Wytwarzania ATMP według standardów GMP. Celem sieci jest zintegrowanie ośrodków już zajmujących się produkcją zaawansowanych terapii lekowych oraz jednostek przygotowujących się do takiej działalności.
Wspomniane porozumienie zostało podpisane przez cztery placówki: Instytut Immunologii i Terapii Doświadczalnej PAN we Wrocławiu, Świętokrzyskie Centrum Onkologii w Kielcach, Regionalne Centrum Krwiodawstwa i Krwiolecznictwa w Poznaniu oraz Warszawski Uniwersytet Medyczny.
Produkty lecznicze terapii zaawansowanej (ATMP, ang. Advanced Therapy Medicinal Products) to nowoczesne leki bazujące na genach, komórkach lub tkankach. Z uwagi na ich żywy charakter, złożoność biologiczną i ograniczony termin przydatności, wymagają one specjalnie dostosowanych wytycznych Dobrej Praktyki Wytwarzania (GMP), które zapewniają ich bezpieczeństwo, jakość oraz sterylność.
Pełnomocnik ds. rozwoju Instytutu Immunologii i Terapii Doświadczalnej im. Ludwika Hirszfelda Polskiej Akademii Nauk, Małgorzata Krynicka-Duszyńska, przekazała PAP, że **sieć pozostaje otwarta na przyjmowanie nowych członków, a w przyszłości dołączą do niej kolejne podmioty zainteresowane m.in. terapiami CAR-T lub innymi zaawansowanymi metodami terapeutycznymi.**
„Celem jest stworzenie w Polsce ekosystemu zdolnego do projektowania, produkcji, kontroli i implementacji najbardziej skomplikowanych leków biologicznych, zgodnie z rygorystycznymi normami bezpieczeństwa, jakości oraz odpowiedzialności klinicznej. Jest to inicjatywa o znaczeniu nie tylko naukowym, ale również strategicznym: może przyczynić się do budowy krajowych kompetencji, wspólnych standardów jakości, dialogu z organami regulacyjnymi oraz stworzenia realnej ścieżki prowadzącej od badań akademickich do terapii dostępnych dla pacjentów” – zaznaczyli inicjatorzy porozumienia.
Terapie CAR-T dokonały przełomu w leczeniu nowotworów wywodzących się z limfocytów B, takich jak agresywne chłoniaki, ostra białaczka limfoblastyczna (ALL) oraz szpiczak plazmocytowy. W Polsce refundacja obejmuje obecnie chłoniaki i ALL.
Pierwsze podanie CAR-T w naszym kraju miało miejsce w 2019 roku w Klinice Hematologii, Transplantacji i Terapii Komórkowej Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu, pod kierownictwem prof. dr hab. Lidii Gil. Od tego czasu w Polsce podano około 600 komercyjnych preparatów CAR-T. Koszt komercyjnych preparatów CAR-T w Polsce wynosi około 1,5 miliona złotych.
Profesor Gil poinformowała PAP, że oprócz zastosowań komercyjnych, polscy specjaliści chcieliby również mieć możliwość stosowania tych produktów w ramach tzw. wyjątku szpitalnego.
„Oznacza to, że chcemy mieć produkcję spełniającą określone standardy – być może nawet pod ścisłym nadzorem Ministerstwa Zdrowia lub NFZ pod względem bezpieczeństwa i efektywności tej terapii. Jednakże, aby umożliwić produkcję i proste podanie pacjentowi, bez konieczności uzyskiwania innych zgód, które są niezwykle trudne do zdobycia w przypadku terapii komórkowych, gdy mówimy o badaniach klinicznych” – wyjaśniła profesor.
TCR-T stanowi kolejny etap rozwoju. W tej terapii limfocyty T są wyposażane w receptor TCR, który jest zdolny do rozpoznawania antygenów wewnątrzkomórkowych prezentowanych przez cząsteczki HLA – niedostępnych dla tradycyjnych CAR-T. Otwiera to potencjał leczenia nowotworów, takich jak ostra białaczka szpikowa (AML), a w dłuższej perspektywie również guzów litych. Podobnie jak CAR-T, zmodyfikowane limfocyty TCR-T są namnażane w laboratoriach wytwarzania ATMP i podawane pacjentowi w formie infuzji.
Jak podano, terapia ta stanowi rewolucję w leczeniu nowotworów krwi, jednak globalna podaż nie jest w stanie zaspokoić rosnącego popytu – szacuje się, że jedynie około 30% pacjentów kwalifikujących się do leczenia faktycznie je otrzymuje. Dodatkowe problemy wynikają z barier logistycznych, organizacyjnych i finansowych.
Rozwój akademickich terapii CAR-T może częściowo rozwiązać te problemy. Kolejną korzyścią wynikającą z akademickich CAR-T jest możliwość szybkiego modyfikowania konstrukcji genetycznych i wdrażania terapii w przypadku chorób rzadkich, które mogą nie interesować komercyjnych producentów. Stąd też rośnie zainteresowanie akademickimi CAR-T: są one wielokrotnie tańsze od komercyjnych, produkowane lokalnie, łatwiejsze do adaptacji dla nowych wskazań i niezależne od zagranicznych dostawców. (PAP)
ros/